就在昨天，高产的美国FDA（食品药品监督管理局）又加速批准了拜耳制药的一款重磅靶新药——Larotrectinib（Vitrakvi，LOXO-101）上市，朋友圈又炸开了锅！
“广谱”、治愈率75%！
消息一出，在病友圈里就迅速传遍开来，一时间有欢呼看到希望的，也有觉得是谣言四处询问的。这个药物价格不菲，官方透露一个月11000美金-32800美金不等（约合人民币7.6万—22.8万/月）!
咋看标题，会让人误以为是假药宣传的套路，一般人一时还真是难辨真假。
之前我们说过，流传甚广的谣言都有个特点——半真半假，因为它们有一半说的的确是真的，但还有一半让你看不出是假的。
不过，可以确定的是，这个药本身肯定是真的。
今天我们就来好好说说，关于这个药物的“神奇之处”，究竟哪些是真哪些是假？
--真--
1. 这是一款不限制癌症种类的“广谱”抗癌药
Larotrectinib是一种专门针对NTRK突变的小分子靶向药，与我们常听到的治疗肺癌的泰瑞沙、白血病的格列卫不同的是，这个药起效不看癌症的种类，只看有没有基因突变——NTRK融合基因突变，在美国FDA批准可用于所有的实体瘤患者，基本就是除白血病淋巴瘤之类的血液系统肿瘤类型以外的肿瘤。
在Larotrectinib实际的临床试验中，参与试验患者的肿瘤类型多达17种。而且神奇的是，这种药物多种肿瘤类型中的疗效表现都非常一致，见下图。
图中柱状指的是肿瘤变化的比率，0线向下指肿瘤缩小的比例，“柱”越长说明缩小越明显。来源：NEJM
其实前几个月在国内刚上市的免疫治疗药物PD-1抑制剂——帕博利珠单抗(可瑞达)也算是一种广谱抗癌药，美国FDA已批准其治疗有d-MMR（错配修复缺陷）/MSI-H（高微卫星不稳定）的各种癌症患者。
2. 药物治疗缓解率高
具体来看，Larotrectinib在不同类型的癌症患者中总体缓解率达到了75%，其中包括了22%的完全缓解，也就是肿瘤完全消失。这对于局部晚期以及转移性的患者来说，可是个天大的好消息。
来源：Larotrectinib说明书
据官方说，他们在临床试验中，仅发现有2位患者证实用药完全没有效果（及疾病出现进展）。
3. 成人儿童患者都能用
这个药确实“老少皆宜”。在Larotrectinib首批入组临床试验的55名患者里，年龄跨度从4个月-76岁，18岁以下的患者比例达到了22%。这也侧面说明这个药物对于儿童的安全性相对其他药物更好。
抗癌靶向药领域，成年人和儿童同时使用的情况并不多见，先前大火的CAR-T算是一种。本来儿童抗癌药物就少，儿童和成人都能使用的就更有限。
4. 能用的患者只有一小部分
很多患友都在想：“看到这个药物效果这么好，是不是我也能用？我要不要也去测下呢? ”
但实际上，这个药能够帮助的患者其实仅有一小部分：
来源：LOXOoncology官网
看数据说话，可以说除了在某几个癌症种类发生率稍高之外，如婴儿纤维肉瘤、儿童高级别胶质瘤、甲状腺癌、唾液腺癌（涎腺癌）中，NTRK的发病率在其它常见的癌症，例如肺癌、结肠癌的出现率都极低——1%左右，美国每年预估有2000-3000名携带这类突变的肿瘤患者，所以这个“碰运气”的机会也是不容易。
不过，幸亏有了这个“跨瘤种”的临床试验，让很多我们之前几乎都没有听说过的罕见癌症患者看到了希望。
总结下来，Larotrectinib目前经过FDA批准的适用人群是：
① 成年人或儿童患者
② 携带有NTRK基因融合突变（需要基因检测来确认）
③ 局部晚期或转移性实体瘤（不限肿瘤类型）
--假--
1. “广谱”、“跨癌种”就是所有患者都能用？
不管是Larotrectinib还是帕博利珠单抗，虽然两个药适应症都没有限制肿瘤类型，但是仍然不是所有肿瘤患者都能用。Larotrectinib只能在携带NTRK基因突变的患者中才能起效，这也强调了基因检测的重要性。
未来这类跨瘤种的药物会越来越多，这让很多罕见疾病罕见突变的患者，看到了新药的希望！
2. 治愈率75%？
显然肿瘤缩小了并不等于就治愈了，对于晚期肿瘤而言，达到“治愈”并非易事。
Larotrectinib临床试验数据的75%是指缓解率，也就是依据RECIST标准，只要是肿瘤长径缩小30%以上都叫缓解，举例来说，就是如果100个患者用这个药，约75个患者肿瘤会明显缩小，达到所谓的“起效”。
但“治愈”通常指的是“肿瘤被临床治愈（肿瘤完全消失且没有新的肿瘤出现），不需要任何抗癌治疗，肿瘤不复发时间达到5年以上”，这个要求可比缓解率高得多得多了。
从目前随访来看，Larotrectinib虽然缓解率优秀，不同患者的疾病控制时间也长短有差（试验仍在继续），有的几个月，有的可能长达2年以上，而且，作为靶向药物，仍然面临耐药问题，一些接受治疗的患者已经出现了新的突变进而疾病进展，不过下一代TRK抑制剂已经在研发当中，包括LOXO-195等。
所以，这个药想要让大部分患者达到5年以上完全没有肿瘤的“治愈”状态，可能还差得很远。
有人看到了科学的希望，有人却想借题发挥
无论从哪个方面看，Larotrectinib的上市对于有NTRK基因融合的患者来说都是一个好消息，毕竟在此之前并没有针对性的药物。而对于非NTRK基因的大多数患友来说，我们值得开心与激动地更是看到了小众突变也有被重视并寻到解决方案的希望。
正如那篇网上疯传的文章标题一样，我们当然怀揣着治愈癌症的希望，但是给人错误的希望，并不是科学本意。
也有很多理智的读者在文末站出来指出：
随着各国在医疗领域的不断投入，我们有理由相信，过去曾经不被重视的罕见或癌症或基因突变会得到更多的研究，但与此同时，我们也得学会用更全面有力的知识储备和判断能力辨别真伪，用科学的方式看科学，这样才不会被假的希望迷惑，反而更加失望。